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“天价药”进医保困难重重,CAR-T距离到患者手中还有多远?

来源:admin日期:2022/6/6
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从2017年美国FDA批准了首款CAR-T免疫细胞疗法上市至今,全球已有5款自体CAR-T细胞的肿瘤治疗由FDA批准上市,由此细胞治疗行业进入全新发展阶段。2021年,中国国家药监局批准了两款CAR-T免疫细胞治疗上市,开启了我国细胞治疗时代的新元年。


2021年6月,业内流传出一张阿基仑赛注射液(商品名:奕凯达)的药物销售订单显示,该产品零售价为120万元/袋(约68ml)。这一价格对于普通老百姓来说,自然是天价。细胞治疗的过程中,所支付的不仅仅是CAR-T药物本身的费用,筛选评估、细胞单采、运输、回输以及对患者的处理和监测,这些环节都是相当大的费用支出。尤其在没有医保或商业保险覆盖的前提下,这样的高价是很多家庭都无力承担的。


120万元的定价,创造了国产药的定价纪录,但药物的定价从来不是简单的问题。该产品在美国定价37.3万美元,在日本定价30.5万美元,国内的定价显然,远低于国外的定价。


其实,不止是奕凯达,其余上市的CAR-T疗法都“贵的离谱”。美国食品药物监督局(FDA)目前共批准了诺华的Kymriah,吉利德凯特的Yescarta和Tecartus,百时美施贵宝的Breyanzi和Abecma5款CART-T疗法,这些产品定价在37.3万美元到47.5万美元之间,折合人民币为240.8万元至306.6万元。


在定价高昂的前提下,医保成为药物到达患者端最现实的路径。


2021年7月,国家医保初入名单公布,备受热议的“120万天价”CAR-T注射液成为最受关注的产品。在此之前接受央视采访时,复星凯特CEO黄海也表示,如果最终成功入选,未来患者报销比例不会超过40万元。


在11月12日进行的正式医保目录谈判期间,除了PD-1到底能以什么样的价格谈判成功之外,最受关注的无疑也是CAR-T产品能否最终进入医保。


11月15日,为期三天的2021年国家医保药物目录谈判日前在北京落下帷幕。阿基仑赛注射液通过了初步形式审查,但并未进入医保谈判环节。据E药经理人融媒体平台记者当时在现场的观察,复星凯特药企代表并未出席本次医保谈判。


没有纳入医保似乎是意料之外,但却又是情理之中。


曾经有微博大V公开表示不支持价格高昂的抗肿瘤药物进入医保。因为:“靶向药进入医保就是少部分人获益,大部分人不获益的事情。”


根据国家医保局发布的文件,2020年全国基本医保参保人数达13.61亿人,基金收入2.48万亿元,支出2.10万亿元,总体而言尚有结余。


然而,逐年上升的肿瘤发病率,势必进一步加重抗肿瘤治疗的经济负担,将给医保未来的支付能力带来不小的挑战。这也就引发了如果进入医保目录,哪些“天价药”进入医保?医保基金能否承担?药企成本能否覆盖?进入医保目录后如何落实到患者等一系列问题。


不仅如此,即使进入医保,还要面临保障药物供应的问题。曾有抗肿瘤药物进入医保目录后,“断货”甚至“消失”。2017年7月,曲妥珠单抗被纳入国家医保目录乙类范围后,有使用需求的患者蜂拥而至,一时间全国各地曲妥珠单抗都断货,许多患者陷入“一药难求”甚至延缓治疗的境地。而另一个靶向药克唑替尼进入医保目录后,直接“消失”了。


进医保目录令人欣喜,但后续如何保证医保报销政策落实到每一个可以使用的患者,还需要很长的路要走。


为减轻医保基金的压力,各地政府联合商业保险公司纷纷推出“惠民保”。根据不同地区政府的政策,将CAR-T疗法纳入了“惠民保”这类城市定制医疗保险之中。如“苏惠保”对于CAR-T疗法最高保险金额可达100万元,长沙“惠民保”也将CAR-T疗法纳入报销范围,最高可报销50万元。


根据环球医药网数据显示,截至2022年2月末,该产品已被纳入全国23个省市的城市惠民保和超过40项商业保险,备案的治疗中心已达75家,约百名患者进入治疗流程。


2022年3月23日,在业绩沟通会上,复星医药董事长兼首席执行官吴以芳透露,目前CAR-T细胞治疗惠民保报销比例相对较低,从长远来看还是寻求纳入医保,让患者享受到更多医保支持。

从药企角度而言,“以价换量”也是有利可图。抗肿瘤治疗的赛道从来不是一枝独秀。目前国内已获批上市的CAR-T细胞疗法就有两家,而在CAR-T疗法赛道竞争的药企也有10余家,谁能先一步获批上市、进入医保目录,谁就能更早、更多地应用于临床。

生命大于一切,作为最有希望“彻底治愈肿瘤”的药物,CAR-T触达患者无疑是各方都希望看到的,进入医保,任重而道远。


问题一:上市后的商业化问题也同样值得关注,在你看来,细胞治疗企业在商业化方面应该如何布局?


吴琼:在研发产品的同时还要铺条路,建立红绿灯,建立规范,这是细胞治疗产品商业化的关键。


在这一过程中,大众除了疗效之外,最关心的问题之一是价格。


我们的方向很清楚。前期专注在自费市场。我们做了大规模的市场调研去了解患者的需求:在很多患者看来,只要产品有效,他们愿意支付相应费用接受治疗。同时,我们也设计了创新支付方案,包括按疗效付费、不良反应险、分期免息支付等等。


此外,我们已经跟商保及惠民保合作,目前已有46款百万医疗险或特药险纳入倍诺达,并有18个省市的惠民保支持倍诺达赔付,目前已有5名患者获得50万~100万元的保险赔付,有效解决了患者的可负担性问题,未来预期会有更多患者从中获益。


吕璐璐:出于自主研发的情况,会使得产品未来以合理的价格优势进入国家医保打下一个坚定的基础。通过医保支付,通过以价换量,通过厂家的让利以及患者的一部分支付,共同去完成患者的用药的过程。随着产品的上市,也希望患者有药用、能够用得起。


张宇:售价问题一直是大家热烈讨论的一个问题,但我建议大家可以站在时间和历史的角度来分析。回到我们之前聊到的小分子、抗体药,甚至是手机、汽车等,随着工艺的成熟和稳定,价格问题终会得到解决,关键还是需要看我们的产品是否在临床上给患者带来了真实的获益。而且把一个产品价格做到普惠大众恰恰是我们中国人的优势。


另一方面,未来在商业化这块的话,主要方向其实就是国外大药企在做的,从末线治疗往前线上推。现在几乎所有已上市的CAR-T产品都在跟一线或者二线的传统标准疗法做随机对照实验,一旦验证了其优于传统疗法,就可能进入到一二线治疗,从而大大增加治疗患者的人数。而另一方面,随着生产的增加和放大,又有进一步降低价格的可能。更为重要的是,这将有可能在未来改写整个肿瘤治疗的医疗模式。


曹卫:因为细胞疗法的个性化治疗特点,价格天然高昂。而我们的自主研发打造的FasTCAR及TruUCAR通用型产品,都旨在提高产品到达患者的速度,并节省医疗卫生系统的开支,进一步扩展优秀药物的可及性。同时,一款好的产品,还能与公司乃至外部伙伴的管线形成协同,比如开展联合疗法、拓展新适应证,或者针对疾病领域的多重治疗线形成互补,都能在未来商业化阶段建立高效的市场推广态势。其实,只要从不同维度让足够广泛的患者受惠,企业总会得到相应的商业化回报。


李华顺:我认为商业化布局采用倒推模式,以终为始,战略牵引,人才驱动。


目前公司还在临床前阶段,马上进入临床阶段,在2024年前公司应该有4~5款药物在临床不同阶段。我们的CAR-NK细胞药物和相关药物可以满足80%以上癌症患者的需求,并且普通老百໿和普通医保可以负担得起,具有良好的经济效益和社会效益。


问题二:在全球化趋势下,CAR-T细胞疗法公司想要将产品成功推向全球市场,哪些关键步骤需要格外注意?


吴琼:针对产品出海,首先需要一个First-in-class产品,要有独创性。其次,要选择合适的商业伙伴。


张宇:售在全球化方面,首先是要强强联合,多合作,与大药企MNC合作也好,同领域或不同领域的Biotech之间的也好。国内在这方面的合作相对来说很少,大家往往都是单打独斗,我觉得这样不利于创新的速度和产业的进一步发展


第二,国内的企业一定要立足于创新。无论是全新靶点,还是全新的设计、全新的机制,还有在治疗方式,全新的给药途径等。


曹卫:如今中国Biotech们在近几年连续产出不错的产品,创新能力日新月异成为常态,尤其在细胞与基因疗法领域,中国企业追赶迅猛。不过,因为同质化创新“内卷”加剧,国际化“外翻”,延伸发展空间,也成为行业普遍共识。在我看来,国内从政府、行业、资本对于生物创新药的普遍重视,是最核心的驱动因素。其次,无论是国内Biotech企业创始团队丰富的海外背景,还是中国选择加入ICH后,都在战术层面帮助企业打通国际化之路,获得更广泛的认可度,融入全球市场而助力。


当然,国内生物药企的国际化之路还很漫长,总体而言,在知识产权布局、海外临床执行力、海外商业化布局能力以及全球范围内的业务拓展等方面还需要进一步增强。


肖磊:创新药出海,在战略层面,企业要坚持创新药物和疗法的正确道路。在运营层面,企业需要了解不断变化的产品格局和监管政策。跟上这些变化,制定出最佳的产品开发路径,对于降低市场化的风险来说是至关重要的。


当新的竞争药物出现并取代当前的SOC(护理标准)时,迅速作出反应,优化产品开发路径,才能抵挡住市场的冲击。在产品开发策略上,企业应以满足和解决“未被满足的医疗需求”为出发点,坚持正确的开发方向;其次,需要严格使用符合美国的监管标准,并在适当的时间(通常在临床试验开始之前)与 FDA接触,从而解决临床方案设计里可能存在的问题。前期的沟通非常重要,FDA能够以他们的角度,针对申请人可能没注意到的点给出非常宝贵的建议,他们在类似的产品和相关的问题上有更为宽广的视野和丰富的经验。



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