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“儿童肿瘤之王”每年新发约2500人。新药在国内上市

来源:admin日期:2022/5/10
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5月26日,北京儿童医院肿瘤外科主任王焕民在病房内向患儿赠送儿童节礼物。新华社记者 张玉薇 摄


2021年8月17日,百济神州公司宣布,凯泽百(达妥昔单抗β,QARZIBA)获得国家药物监督管理局(NMPA)批准,用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者,及伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者。

作为我国首个获批用于神经母细胞瘤治疗的靶向免疫治疗药物,该药物将为国内数千患儿及家庭带来治愈的新希望。


“儿童肿瘤之王”

神经母细胞瘤(Neuroblastoma,NB)起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统,是好发于儿童

的一种颅外实体肿瘤,在儿童恶性肿瘤中约占8%-10%,死亡却占到15%。神经母细胞瘤

患者的年龄通常在15岁以下,近一半患者发病时还不到2岁,超过半数患者为高危型。

在中国,神经母细胞瘤发病率约为10.1/100万(0-14岁儿童),每年新发患儿人数约为2500例。


由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大,神经母细胞瘤常被称作“儿童肿瘤之王”,

尤其对于高危及复发难治的患儿,床上的治疗手段效果不佳,远期生存较差。

患儿通常要经历多轮复杂而密集的综合治疗,包括化疗、手术、干细胞移植、放疗等。


目前,针对高危神经母细胞瘤患儿的治疗方案包括诱导阶段、巩固阶段和维持阶段,

而针对复发和难治性患儿国内外均无标准治疗方案


近70%的高危神经母细胞瘤患儿在完成诱导、巩固阶段的治疗后,还会遭遇复发。

在现有的高强度治疗下,仍有50%以上的高危患儿和

75%以上的复发患儿生存期不超过5年,给患儿家庭带来了沉重的负担与巨大的伤害。


首个免疫治疗药物


随着近年来免疫疗法的快速发展,对神经母细胞瘤的疾病认识与研究也更趋深入和细化。

针对高危患儿的研究发现,传统治疗方案或未能彻底消灭患者体内的肿瘤细胞,

 并由此带来复发风险,免疫治疗则能为这类患儿群体带来生机

但遗憾的是,过去,国内一直未有针对高危神经母细胞瘤的免疫治疗药物获批,

许多家长甚至奔赴海外为孩子寻求一线生机。


GD2(双唾液酸神经节苷脂)在神经母细胞瘤中表达比例高达100%,

是神经母细胞瘤免疫治疗的特异性靶点。


作为国内首款获批用于治疗神经母细胞瘤的 案或未 GD2单抗免疫治疗药物,

凯泽百(达妥昔 对高危 单抗β)可与神经母细胞瘤细胞上广泛表达的GD2特定

靶点结合,触发抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用(ADCC)和补体依赖的

细胞毒性作用(CDC)等作用机制,诱导免疫机制从而发挥抗肿瘤作用。


天津肿瘤医院教授赵强谈到:“神经母细胞瘤被称为'儿童肿瘤之王’,高危神母临床

治疗效果不佳,复发风险较大,患此疾病会对患儿及家庭造成不幸的打击。

凯泽百此次在国内获批,将为儿童神经母细胞瘤带来具有里程碑意义的免疫治疗药物。

期待未来能够推动更多针对儿童神经母细胞瘤的临床研究,并通过多学科、

跨领域的紧密协作,多方共同努力,提高这种罕见儿童肿瘤的整体治疗效果,

为更多的患儿带来治愈希望。”


据悉,根据此前APN311-302研究,凯泽百治疗高危神经母细胞瘤患者5年

无事件生存率达57%,显著提升15%(p<0.001);5年总生存率达64%,显著提升14%(p<
0.001);同时,显著降低了疾病复发风险16%(p<0.001)。

APN311-202 V3研究显示,凯泽百治疗复发或难治性神经母细胞瘤的客观缓解率(ORR)约50%,

3年无事件生存率为57%,3年总生存率为71%,提高了复发或难治性神经母细胞瘤患儿的远期生存。


北京儿童医院王焕民教授指出:“凯泽百靶向GD2抗原,可激活适应性和先天性免疫应答,

导致神经母细胞瘤细胞死亡。凭借差异化分子结构,有效降低了这款药物治疗的过敏反应发生率。

同时,凯泽百长期输注显示出了良好的安全性。”


已有患者用上新药

2020年1月13日,EUSA Pharma与百济神州宣布双方就凯泽百在中国大陆达成独家

开发和商业化协议。2020年11月,凯泽百的上市许可申请(BLA)得到NMPA受理,

时因凯泽百位列NMPA首批临床急需境外 化分 新药名单,而被纳入优先审评。


在国内正式获批之前,借助海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”特殊政策,

经由国家相关规定及批准,凯泽百已经在2020年11月落地海南博鳌,第一时间用于儿童

神经母细胞瘤患儿救治,缩短患儿的等待期.国内正式获批前,近30位神经母细胞瘤患儿

通过“先行先试”的绿色通道政策用上这一新药。


在全球范围,凯泽百于2017年获欧洲药物管理局(EMA)批准,用于治疗一岁以上的高危

神经母细胞瘤患者,以及复发或难治性的神经母细胞瘤患者。凯泽百也是目前全球唯一

批初治高危和复发/难治性神经母细胞瘤两类适应症人群的抗GD2单抗。



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