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媒体问答丨肺癌靶向新药普拉替尼在乐城先行区开出审批国之外全球首张处方新闻发布会

来源:乐城先行区管理局发布日期:2020-10-11
  核心提示:媒体问答丨肺癌靶向新药普拉替尼在乐城先行区开出审批国之外全球首张处方新闻发布会

肺癌靶向新药普拉替尼在乐城先行区开出审批国之外全球首张处方
新闻发布会

10月10日,肺癌靶向新药普拉替尼在乐城先行区开出审批国之外首张处方新闻发布会在海口举行。
海南省卫生健康委员会副主任李文秀,海南省药物监督管理局副局长黎运达,博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委书记、局长顾刚出席发布会并回答记者提问。

博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委书记、局长顾刚

海南省卫生健康委员会副主任李文秀

海南省药物监督管理局副局长黎运达

答记者问

海南特区报记者:第一个问题,这种药是否能够带到乐城之外,比如说,我是黑龙江人,我现在得了癌症,这个药可不可以通过邮寄带出去?第二个问题,普拉替尼对癌细胞转移是否有治疗的效果?第三个问题,作为一个普通职工是否能够承受这样的费用?第四个问题,癌症对于健康细胞是有伤害的,这个药对于健康的细胞是否有伤害?谢谢!

黎运达:以前所有的临床急需药物不允许带离先行区,去年9月份以后,经国务院同意,国家发改委、国家卫健委、国家药监局和国家中医药局四部委联合印发的《支持建设海南博鳌乐城先行区的实施方案》,明确规定患者在承诺自用的基础上,可以将少量的药物带离先行区。根据这个规定,海南省药监局与相关部门征求了相关部委的意见,制定了临床急需药物带离先行区使用的暂行管理办法,并报乐城领导小组批准同意后开始实施,并于今年3月份已开始实施。从安全性角度出发,现在只允许口服制剂类药物带离先行区。到目前为止,患者将临床急需进口药物带离先行区使用已经有十几例。

路恺:按照相关的政策,目前已经有部分药物带离园区的先例,这是第一个问题。 第二个问题,对于转移治疗后该药是否有效,请文秀副主任做回应。

李文秀:根据美国FDA上市公开的资料显示,客观来讲还是优于同类产品,对于基因的靶向药物,它的副作用明显小于传统的化疗药物,普拉替尼作为新一代针对非小细胞性肺癌靶向治疗药物的副作用,根据目前公开的资料来看,远远小于常规的化疗药物。

路恺:谢谢文秀副主任,他回答了你的第二、第四个问题,第三个你关注的费用问题,这方面请顾刚局长回应。

顾刚:关于费用的问题,在所有的创新药物里,是众多患者非常关注的问题。总体来讲,创新药价格非常贵,没有纳入到医保中,乐城有两种方式解决这样的问题,一是希望所有在乐城上市的新药厂商对一些特别贫困的患者做慈善关注,每次新药出来以后,我们和厂商进行洽谈,我们也欣喜的看到,非常多的创新药械企业在慈善领域做出慈善关怀。

二是今年我们推出乐城全球特药险,特药险推出之后,短时间之内,海南省已经有超过60万份保单了,10月1日保单正式生效后,保险公司告诉我们有一些患者享受了保险的诊疗,随后部分患者会转诊到乐城进行诊疗。

因为有了全球特药险,他们用29块钱的价格购买了保险,有效的降低了使用新药的负担。乐城会通过这样的不懈努力,通过商业保险的补充,降低患者在新药使用上昂贵费用造成的负担。

对于刚进入市场的新药,这些药企还没有来得及制定出相应的配套捐赠药的规则,患者还需要自己负担费用。每个新药出来了以后,对于患者来说都是急需的。9月29日,首位患者用药以后,黄金周期间已经有三例患者使用了普拉替尼新药,对于他们来讲,这个新药解决了他们的问题,他们还是愿意承担这样的费用。

凤凰网记者:我这边想了解的是,现在越来越多的药企和乐城合作,为什么选择乐城?

顾刚:更多的国际跨国药企选择和乐城合作,这是自贸港营商环境出现非常好的变化的一个趋势,这些国际跨国药企到了海南之后,他们会通过乐城第一时间感觉到卫健委、药监局、海关相关监管机构,对他们提供监管之外更多的服务关怀。

以前我们经常和卫健委、药监局同步到内地做新闻发布会或者是招商的活动,很多厂商反应,他们在内地的城市同时在一个场合见到卫健委和药监局的主管领导都是很难的,他们只有在乐城第一时间有任何的诉求都会得到卫健委、药监局、海关三个部门对他们提出来的问题的答复,这样的答复就是自贸港速度的展现。我们通过营商环境的改善,让更多的市场主体感受到自贸港良好的氛围。在乐城,通过不断的努力,能够让国际跨国药械厂商感受到自贸港良好的营商环境。

在乐城发展的过程中,我们欣喜的看到,乐城的发展不是乐城本身的事情,是我们国家各部委共同支持而有的结果。去年我们有4部委出台支持乐城发展的“新国九条”,随后国家卫健委、国家药监局都给我们更多政策上的探索支持,尤其是国家药监局在真实世界的临床数据应用领域里,今年3月27日,首个使用真实世界“青光引流管”辅助临床评价获批的医疗器械产品注册上市,对于所有的跨国药企都是正面的激励,他们觉得通过乐城的探索和创新,对所有跨国药企在新药的使用、培训、市场未来的影响力上都会给它带来非常重大的利好,所以也愿意通过和乐城合作,让他们的产品更快速的被中国的患者体验到,他们有坚定的信心和乐城合作。

最后,他们看到自贸港发展的趋势,过往他们是关注中国内地的城市,比如说上海、北京、成都这样的内地城市,现在他们看到自贸港是未来开放的新高地,我们希望打造的海南自贸港是对标全世界最高的开放形态,他们希望在这里寻找到他们的商机,也坚定不移的看好自贸港,这也是他们乐意跟我们合作的重要原因。


人民网记者:第一个问题,我们为什么能够在第一时间审批国之外实现药物的使用,在高效的背后过程是什么?第二个问题,我们如何实现药物在中间过程的监管?

黎运达:9月4日美国FDA批准普拉替尼上市,这是一个靶向制剂,我们实现了“三同步”。我局收到医疗机构申请后,第二天局务会就审批通过了。

第二个问题,从监管的层面上来讲,省政府有很严格的监管要求,我们成立了乐城医疗药物监督管理局,要求派人现场监督用药,在临床对不良反应进行主动监测,从购进环节进行监管,要求来源必须是清晰的,使用者必须清楚,如果要带离先行区也必须受到监控。乐城药物监控的过程中,我们建设了药物的追溯平台,对病人的申请、批准、使用、随访都有很明确的规定,包括用药的过程都有明确的记录。谢谢。

路恺:针对第一个问题,我想再请文秀副主任进行补充,为什么在自贸港的背景下实现了普拉替尼的使用?

李文秀:一个新的药物的出现,肯定是原有的药物不能起到应有的作用,因此,全球药物研发的进展也是我们行业内关注的方向。同时,在博鳌乐城旅游先行区的管理和药物、器械的引进、审批、应用的过程中,我们也在不断的探索磨合,从原来很长的时间缩短到1.5天,甚至1天之内和药监局同步完成审批,一方面是使乐城先行区体现出先行区的速度、先行区的高度,同时也是更好的、尽快的服务于患者的需求。当然了,追求是无止境的,我们和相关部门不断的继续更好的探索一些环节上、流程上的不足和缺陷,能够以更快的速度让患者使用先进的药物、先进的器械。

监管方面也是这样,刚才黎副局长介绍了,作为卫生健康的行政主管部门,我们更多的关注医疗质量和病人的生命安全,在这点上,我们在病人的选择、适应症把握和对病人的评估都有严格的流程,并不是严格就意味着慢,而是对整个过程进行不断的优化,后续病人继续的诊疗和病人把药物带离园区后使用的过程中,我们使用一些信息化的手段,更多的了解和掌握病人的健康状况和检查结果的分析,确保信息化平台和真实世界数据能够更好的积累临床资料,能够为科学研究提供一些佐证。

健康报记者:越来越多的新药落地乐城,管理局后续如何将药物推荐给更多的患者?

顾刚:这是我们工作中的一个难题,因为我们有非常严格的医疗广告法,我们让更多的患者了解新药时手段上不是特别多,过往我们都是通过公众号、新闻发布让更多的在座的媒体朋友发声让患者知道有乐城这样一个地方的存在,有乐城这样一个地方给他们提供新药的选择。

从现在来看面比较窄,最近我们也在不断的拓展推广的通道,我们和更多的互联网机构合作,比如说和腾讯合作的小程序,大家通过在微信里搜“乐城全健康”就可以了解到乐城所有的相关的信息,我们完善公众号,让大家关注公众号就可以知道乐城最期的工作情况。

我们在专业领域里和更多的专科医生合作,比如说,上个月我们和辉瑞推出一款小细胞肺癌的新药在乐城的上市,推出以后我们和辉瑞共同合作,又请了全中国最顶级60名肺癌领域的专家进行研讨,希望通过他们让更多的患者进行了解,我们在上次会议之后觉得非常成功,我们最近也开展了不同领域专家的合作,让专家了解这个药,让专家开出处方的时候,让更多的患者更加便捷的了解新药。

当然,这些仅仅只是开始,我们希望随着乐城的声誉在全中国患者心目中更加的坚实,让大家觉得更加的可靠、信赖,更多的患者通过我们的热线电话、公众号把他们的诉求表达出来,我们也会根据患者的诉求联系卫健委、药监局、海关,共同为患者提供努力,为他们寻求新药。

这次普拉替尼在乐城的上市就是一个具有标志性的意义,过往我们是根据患者的需求寻求新药,刚才黎副局长和文秀副主任都比较谦虚的说了,我们在过往的审批周期比较长,这是因为患者提出诉求后,我们根据患者的诉求联系厂商,从中国境外购买新药流程非常长,普拉替尼这次的新闻发布,我们想展示的理念是我们从过去的选药到现在同步国际厂商同步给我们提供新药,这是一个具有里程碑意义的变化。

这个药为什么有这么快的速度在乐城上市,9月4日美国FDA审批,9月29日在乐城用于诊疗病人,是因为这个新药在FDA审批的过程中,基石药业把他们相关的审批情况向卫健委、药监局进行通报,我们卫健委、药监局的领导敏锐的看到这个新药有可能给中国患者带来非常好的治疗效果,所以在FDA审批的过程中,我们开始收集了相关审批的材料,向药监局和卫健委进行同步相关信息的传递。在FDA审批完成之后,药监局和卫健委主动作为,收集相关的材料又进行了我们使用的审批,有了这样的重大的服务理念的变化,过去我们是应患者所需而审批,现在我们是根据美国、欧盟、日本审批的结果主动审批,有了这样的审批速度,才能让所有的国际上创新药械第一时间进入乐城,有了这些创新药械进入乐城,未来患者可以根据国际上的新药到乐城诊疗就可以了,而不是简单的我们依据患者的需求买药。

这样的变化就是让所有同步的速度加快,让患者等待新药的时间缩短,同时,对于中国的患者来讲吸乐城的引力会加强,我们也希望通过这样的变化,从而让乐城更广泛的让中国的患者了解到。

中央广播电视总台央广记者:普拉替尼全国首例应用的意义是什么?

黎运达:普拉替尼是针对RET基因融合突变的一款创新型靶向治疗药物,于2020年9月4日被美国食品药物监督管理局(美国FDA)批准上市,省药监局于9月25日批准该药物在乐城先行区用于指定的病人。
普拉替尼全国首例应用,一是解决了以往非小细胞肺癌RET基因融合突变的患者“患病无药医”的问题;在基因突变的过程中对其他药的敏感性是很差的,发病的比例相对比较小,其他药物对它敏感性较差,所以基本上是无药可治,这样的情况下我们及时引入该药物,对病人来讲就是他们的“春天”。

二是普拉替尼的引入,彰显了海南体制和政策创新的速度和效率,为博鳌乐城同步使用全球创新药物留下了浓墨重彩的一笔;刚才顾刚局长说了,这是里程碑的意义,确确实实是这样,当时病人提出诉求后,特别是肿瘤医疗团队通过基因检测后,发现别的药物对它没有敏感性,换句话说病人就那里等着,我们及时的批准他使用,让他看到了希望。从治病救人的角度上来讲真的是病人的“春天”。

三是在满足国内癌症患者就医用药的同时,如果纳入真实世界数据试点品种,也产生了弥足珍贵的临床真实世界数据。今年该品种已经申报国家药监局,申请药物注册,在注册的过程中,如果能够在临床真实世界真正的应用起来,对我们的审批依据也是很好的补充,提供其他方面的依据,以便加快该药物在我国上市,提高药物可及性,为广大的病患者提供更多的治疗服务。谢谢!

新华社记者:我有几个问题想问乐城管理局,首先,乐城特药险的问题,从10月1日起保单开始生效,今天发布的普拉替尼是否将列入乐城特药险的保障目录中?第二个问题,今年下半年以来,乐城先行区联系落地了一批国际创新药,这对于乐城实现同步有什么意义?

顾刚:感谢。刚才我已经讲到了我们的特药险已经在10月1日生效了,有超过60万份的保单生效,保险公司告诉我们现在已经有一些患者申请未来使用这些药物,目前还没有案例,但是,10月份可能有病人真实的享受保险给他们带来的福利。就这样29元价格的保险,对海南岛民来说是一个特殊的福利政策。10月,我们还将在全国推出全国版的特药险,与29元的海南岛版的价格相比有适当的上浮,也有相应的等待期,全国版的出台对全国的患者来说是一个重要的商业补充险,实际上,我们的价格在同类的商业补充险依然是最低的,我们的覆盖范围在全国没有同类的产品可以媲美。我们也希望通过全球特药险给更多的患者在降低诊疗费用上提供更多的帮助。回头有真实案例之后,我们会向各位媒体进行通报。

关于普拉替尼是否会纳入特药险,我们管理局层面非常希望能够把这样的创新药物纳入到特药险,但是,一是我们要跟保险公司进行相应的精算,比如说测算的价格上、测算相应的发病率上是不是能够为更多的患者提供福音,其次,要征求厂商的意见这样的创新药物愿意不愿意纳入到保险中,这个需要多轮的谈判,当然,我们也希望推动更多的创新药物纳入,拉长70种药物的名单,我们希望能从70种到75种到100种,目前来看70种只是起步,现在已经有更多的药械企业提出申请愿意加入到保险里,我们力争今年年内有一次保险名单的更新,把更多的产品补充进去。

第二个问题,关于近半年来有更多的创新药械跟我们合作,推动了在乐城的落地,有什么意义?第一个意义,让乐城的品种更加的丰富,只有品种更加的丰富,才能为患者提供更多的服务,因为患者提供复杂的个性化诉求,我们只有实现了普拉替尼这样的创新药物在欧美、日本上市,同步可以在我们这里使用,才能让中国患者不走出国门接受治疗。今天的发布会为什么说具有里程碑意义,这些新药上市之后,真正的实现了同步,9月4日美国审批,9月29日在乐城用于诊疗病人,短短的时间内已经有3个病人接受了治疗。

今天的题目不是全国首例,如果是全国首例我们就不开这样的发布会了,因为我们已经有了117例,今天的发布会严格意义上讲是全球第二张处方的创新药应用在乐城实现,或者叫做除美国本土之外的全球首个处方药在乐城用于诊疗病人,这是今天发布会重要的目的。通过这样的宣布,希望更多的患者了解乐城,也希望更多的创新药械企业在乐城用于首发,我们更多的是希望更多的创新药械聚集以后,有更多的商业保险的手段有效的降低患者的费用。

最后,我们还希望这样的创新药械在乐城聚集以后,通过CRO、通过真实世界聚焦更多的创新型企业到乐城,从别人的研发变成自己的研发,从而推动中国大健康事业链条的发展。谢谢!

海南自贸港小记者:请问各位叔叔们,普拉替尼作为国际创新药物,它对国内卫生与医疗事业的发展有什么特殊的意义?这种新推出的国际新药有什么购入渠道,需要经过什么样的流程?

李文秀:小朋友提的问题非常宏观,卫生事业最主要的是医学的发展,我们说医学是科学和人文的统一体,但是,科学的发展对医学的发展起了巨大的推进作用。一个新药的产生并不仅仅是一个药物的产生,它是很多基础科学的发展,包括物理学、化学、生物化学、药物动力学、材料科学等等,所谓现在的靶向药物是基于我们在基因学所发生的突变。

小朋友还记得人类基因组计划吗,中国承担了1%,只有破解了基因组才能发现癌症特定的基因,发现了一些癌症的特定基因才会对癌症的特定基因进行推进治疗方法的改革和创造。所以,一个靶向药物的产生,对于我们攻克癌症迈出了非常重要的一步,普拉替尼是其中的一个药物,我也希望小朋友以后能够好好学习做一个白衣天使,推动医学的发展,有好的药物贡献给人类。

黎运达:小朋友对这个药物的好奇心很强,希望你也进入医药研究领域。人类对人体自身的了解现在还只是很少的一部分,随着科技的进步,很多药物研发出来,对于治疗人体的疾病提供了很好的手段。刚才李叔叔已经给你讲了药物方面的发展,为什么普拉替尼对肿瘤病人或者是癌症病人治疗有作用,就是因为我们通过基因测试后,查看基因是否发生突变,也就是查找患病的原因,了解了病因,才能对症下药,而这个药正是针对基因突变的靶向药。在这个过程中,靶向药的靶向性、专属性是很强的,能够很好地针对疾病产生作用。所以,今后医药领域的发展还要有赖于科学家、研究人员在这方面继续做出重大的贡献,惠及更多的病人。


 


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