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全球首例!英国利用基因编辑治愈白血病

来源:贝壳社日期:2015-11-10
  核心提示:全球首例!英国利用基因编辑治愈白血病

基因编辑技术一直饱受争议,但最近,这项一直在争论下发展的技术造就了世界首例婴儿白血病治疗奇迹。

据英国《每日邮报》报道,英国伦敦一名患白血病的1岁大女婴在各种传统治疗方法都失效的情况下,医生尝试将经过基因编辑的血液细胞注入她的体内,最终奇迹般的成功消灭了病魔。

出生3月罹患白血病,传统疗法尽数无效

英国小女孩蕾拉·理查德兹(Layla Richards)去年6月出生于伦敦。然而仅仅3个月后,蕾拉即被医生确诊为急性淋巴细胞白血病患者。对婴儿来说,这种病几乎相当于绝症。之后,与大多数的患者一样,蕾拉进行了化疗和骨髓移植,然而不幸的是,这些传统的疗法对蕾拉全部无效,病情开始迅速恶化,医生们也无计可施,建议蕾拉的父母放弃治疗。

然而,蕾拉的父母坚决不愿意放弃,表示愿意尝试任何可能的方法,即使是那些还未被采用过的。

在蕾拉父母的支持下,医院采用了德国生物技术公司Cellectis开创的细胞方法治疗蕾拉。这种方法非常新颖,其核心是将抗癌基因插入健康的捐赠者血液细胞中,在此之前仅在老鼠身上做过测试。

TALENs基因编辑技术创造白血病治疗奇迹

TALENs是一种新型基因编辑技术,可精确改变DNA,科学家希望该技术可以用来纠正导致囊性纤维化、血友病等疾病的基因缺陷。蕾拉采用的便是用这种技术编辑过的血液细胞。蕾拉也是首例使用TALENs技术治疗的成功案例。

首先,英国伦敦大学学院癌症研究人员以及法国生物科技公司Cellectis连手,先从健康捐赠者身上抽取免疫细胞,并透过一种无害的病毒,为它们增添抗白血病的基因。正常身体一般会将这些细胞,视为入侵者将之摧毁,因此研究人员要利用“TALENs技术”将两节DNA关闭,关闭第一个基因是为了确保捐赠的细胞不被Layla的身体排斥,关闭第二个基因是为了确保捐赠细胞不被治疗药物杀死,这使得细胞在免疫系统前隐形,也不受病人接受的药物影响。今年6月,医生将1ml编辑过的健康细胞注入到蕾拉体内。

之后奇迹便开始发生了,得益于注入的5000万个基因工程编辑过的细胞,蕾拉体内的癌细胞被逐渐的捕杀,病情也开始好转。在治疗初期还看不到明显的效果,但几周后蕾拉开始出现复苏的迹象,医生紧跟着对蕾拉进行了骨髓移植以确保根除疾病,如今检测结果发现蕾拉身上的癌细胞已完全消除。

基因编辑治疗已经初现神效

除了这次在蕾拉身上治疗白血病的奇效,基因编辑技术用于治疗疾病在此前也已经有过尝试,并且取得了很好的效果。

去年,科学家便曾利用新型的基因编辑疗法治疗了12位艾滋病患者。不过使用的不是TALENs技术,而是使用不同的DNA剪切酶,称为锌指核酸酶ZFN。利用这种基因编辑技术,将捐献者T细胞上一个基因灭活,这个基因编码蛋白是艾滋病病毒进入T细胞的结合靶分子。然后给患者输入这种经过基因编辑的细胞,去年发表结果时,6名患者停止服用抗病毒药物。目前,已经给70多名艾滋病患者实行了这种基因编辑治疗。

此外,上周在剑桥举行的EmTech会议上, Editas公司CEO Katrine Bosley 表示,该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。

文 | 布拉德皮蛋
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