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帕金森病有望逆转——拜耳带来两款突破性细胞与基因疗法

来源:帕金森病友会日期:2021-6-14
  核心提示:帕金森病有望逆转——拜耳带来两款突破性细胞与基因疗法

6月8日,拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock(BlueRock Therapeutics)在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药,这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。同时,拜耳旗下全资下属临床试验阶段的腺相关病毒(AVV)基因治疗公司AskBio(Asklepios BioPharmaceutical Inc.)也正在推进一项基因疗法项目,旨在提供针对帕金森病的先进治疗方法。目前,此项目正在对一项Ib期临床研究进行患者招募和评估。

 

拜耳细胞与基因治疗全球负责人Wolfram Carius表示:“BlueRock和AskBio公司的临床候选疗法对于治疗帕金森病拥有巨大的潜力。我们第一次有可能阻止并逆转这种退行性疾病,从而真正帮助那些有高度未满足医疗需求的患者。虽然项目还处于临床试验的早期阶段,但我们会坚定推动突破性科学发展,期待为亟待创新药物的患者的生活带来显著改善。”
帕金森病是最为常见的神经退行性运动障碍疾病,影响全球超过 1000 万人。它是由大脑中神经细胞损伤引起的,导致多巴胺(一种参与例如记忆或运动等过程的神经递质)水平降低。该疾病通常开始表现为一只手的震颤。其他症状包括僵硬、痉挛和运动障碍(面部、手臂、腿或躯干的不自主、不稳定、扭体样状态)。例如左旋多巴的多巴胺替代物通常用于缓解疾病的症状,但其作用会随着疾病的进展而减弱,目前尚无可以改善病情的治疗手段。通过针对疾病根源,细胞与基因治疗旨在实现超越对症治疗的目标。
BlueRock使用真正的多巴胺能神经元,旨在重新支配人脑受影响的区域并逆转退化过程,从而实现恢复运动功能的可能。BlueRock的临床试验将在美国与加拿大的研究中心招募十名患者。在这项研究中,患者接受手术将产生多巴胺的细胞移植到壳核中,而壳核是受到帕金森病影响的大脑深部结构。I期研究 (NCT04802733)的主要目标是评估DA01细胞移植后一年期的安全性与耐受性。该研究的次要目标是评估移植后一年期和两年期移植细胞存活与运动效应的证据,评估两年期的持续安全性和耐受性,以及评估移植的可行性。
AskBio的方法由AAV组成,该AAV将人胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)基因递送至壳核内的神经元,从而让受帕金森病影响的大脑区域表达和分泌GDNF蛋白。使用AAV-GDNF进行的长期实验表明:在啮齿类动物和非人灵长类动物模型中,GDNF的持续表达可以促进中脑神经元的再生以及运动功能的显著恢复。AskBio的临床研究目前正在美国招募并评估患者进行Ib期临床试验,旨在评价安全性及初步疗效。自2020年8月启动以来,共有十名患者被招募入组Ib期研究(NCT04167540)。
关于AskBio
2020年被收购后作为拜耳旗下全资、独立运营的子公司AskBio(Asklepios BioPharmaceutical, Inc.)是一家全面整合腺相关病毒的基因疗法公司,专注于开发具有治愈疾病潜力,能够拯救生命的药物。AskBio拥有包括神经肌肉,中枢神经系统,心血管和代谢性疾病等适应症领域的临床项目组合。公司处于临床阶段的产品研发线包括用于庞贝氏症、帕金森病和充血性心力衰竭,以及授权开发针对血友病和杜兴氏肌肉营养不良症等临床适应症的疗法。AskBio的基因疗法平台包括一项行业领先的专利细胞系生产工艺Pro10™以及广泛的腺相关病毒 (AAV)衣壳和启动子库。AskBio全球总部位于美国北卡罗来纳州三角研究园,欧洲总部位于英国爱丁堡。公司已经成功研发数百种专利第三代AAV衣壳和启动子,部分已经进入临床测试。AskBio成立于2001年,作为基因治疗领域的早期创新者,在AAV生产,嵌合和自互补衣壳等领域拥有超过500项专利。
关于BlueRock
BlueRock公司是一家工程化细胞疗法公司,其使命是为难治性疾病开发再生药物。该公司的“基因+细胞”平台可通过同时利用多能细胞生物学与基因编辑技术,产生、制造并提供具有工程化功能的真实细胞疗法,从而实现了一种方法:理论上人体内任何细胞都是可以被制造、任何基因组中的基因都是可以被编辑而用于治疗目的的。此平台应用前景广泛,但公司目前专注于神经病学,心脏病学及免疫学领域。2019年8月,拜耳集团以包括预付款及里程碑付款总计价值10亿美元收购了该公司。对于BlueRock,这标志着其发展之路的又一新阶段,旨在证明退行性疾病是可逆转的,并将其革命性新药带给存在迫切需求的患者。


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