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阿尔茨海默病新药“九期一”上市

来源:本站原创日期:2020-1-7
  核心提示:阿尔茨海默病的研发与上市

提前上市

有条件批准

112日,国家药物监督管理局宣布,有条件批准原创新药甘露特钠胶囊(gv-971,商品名“九期一”)的上市注册申请,用于轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能。

GV-971的获批是“有条件批准”,同时,国家药监局要求“上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究,完善寡糖的分析方法,按时提交有关试验数据。

113日,中科院、上海市政府召开GV-971新闻发布会,中科院上海药物所学术所长、GV-971主要发明人耿美玉针对“提前上市”和“有条件批准”做出回答。

耿美玉表示:“有条件审批是因为在新药申报资料中,关于大鼠长期致癌性试验正式报告没有提交,但是试验已经完成,统计结果也已全部完成。常规来讲,一个药物所有资料全部正式报告完成之后才可以提交并发新药证书,但是国家药监局考虑到AD(即阿尔兹海默病)患者需求量非常大,并且特别是基于现在已经完成的大鼠致癌试验结果,表明这个药物与致癌性没有任何相关性,所以允许我们先上市,同时3个月内把资料补交上去。”

耿美玉补充道,新药研究是一个长期过程,需要在更多患者当中得到验证,现在基础研究是冰山一角。接下来会按照国家药监局的要求,做新药上市后再评价及真实世界的研究,现在绿谷正在积极推进国际三期多中心的研究,目前美国FDA和欧洲EMA都完成了第一次预答辩的沟通工作。

九期一®研发历时22

据绿谷透露,九期一®研发历时22年。新药上市申请从受理到获批不到1年,是国家药物审评审批制度改革后,通过优先审评审批通道获批的第一个神经精神类中国原创药物。

临床效果

九期一中国3期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心教授肖世富介绍,先后有1199例中国受试者分别参加了123期临床试验研究;其中3期临床试验由北京协和医院和上海交通大学医学院附属精神卫生中心牵头组织的全国34家三级甲等医院开展,共完成了818例受试者的服药观察。

  “九期一”药物的纯安慰剂对照研究为9个月。临床试验结果显示,药物有效率为78%,可以持续、明显改善患者的认知功能,且不良事件发生率与安慰剂组相当。

  获批后围绕作用机制的争议很多,对此,中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉回应:关于“九期一”作用机制的研究进行了20多年,过去4年当中,团队内50多人前后用2700多只老鼠做了23次试验(指今年9月发表于《细胞研究》杂志上的论文),关于肠道菌群和神经疾病的学说虽不是他们首先提出的,但他们实质性地进行了非常重要的机制研究。

  耿美玉透露,1226日,他们已经把“有条件获批上市”所要求的大鼠104周致癌毒性实验结果上交国家药监局,结果显示没有任何大鼠致癌风险。

  上海绿谷制药有限公司宣布,未来拟投入30亿美元,支持“九期一”上市后真实世界研究、国际多中心3期临床研究“绿色记忆”、扩大适应症研究和机制深入研究等;计划2024年完成国际多中心临床试验,争取在2025年完成新药全球注册申报。

20181025日,在巴塞罗那举行的第11届国际阿尔茨海默病临床试验大会上,GV-971第一发明人耿美玉研究员教授首次在全球披露GV-971临床III期数据,共有1199例受试者参加了GV-971IIIIII期临床试验研究。

其中III期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三级甲等医院开展,共完成了818例受试者的服药观察,整个临床试验由全球最大的新药研发外包服务机构艾昆纬(原昆泰)负责管理,为期36周的III期临床研究结果表明,GV-971可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍,与安慰剂组相比,主要疗效指标认知功能改善显著,认知功能量表(ADAS-Cog)评分改善2.54分(p < 0.0001),GV-971对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点,且安全性好,不良事件发生率与安慰剂组相当。

 


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