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系统性红斑狼疮新药发布关键临床数据,协和医院张奉春:或成为“里程碑式”重磅药物

来源:更多日期:2019-7-18
  核心提示:如果从2008年启动临床前研究开始算起,这项由荣昌生物制药(烟台)有限公司发起的针对系统性红斑狼疮(SLE)的临床试验,在经过了超过十年的研究之后,如今终于迎来了在上市前最为关键的一次数据发布。

2019年7月12日,国家“重大新药创制”科技重大专项课题RC18(泰它西普)临床研究数据新闻发布会在人民大会堂如期举行。

如果从2008年启动临床前研究开始算起,这项由荣昌生物制药(烟台)有限公司发起的针对系统性红斑狼疮(SLE)的临床试验,在经过了超过十年的研究之后,如今终于迎来了在上市前最为关键的一次数据发布。

RC18发明人、荣昌生物制药(烟台)CEO及首席科学家房健民参加了发布会并透露,截至2019年6月,RC18(泰它西普)针对SLE的关键性临床试验已经顺利完成且取得了理想的结果。结果显示,高剂量组的应答率达到79.2%,已经达到临床研究终点。

在北京协和医院风湿免疫科主任张奉春看来,RC18在临床上所取得的突破意味着一个真正针对红斑狼疮的“里程碑式”药物可能即将诞生,而更为重要的是,这将是目前我国在重大疾病领域少见的完全具备自主知识产权且有效的药物。张奉春是我国风湿免疫治疗领域著名专家,同时也是RC18泰它西普项目临床试验的主要研究者。

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关键临床数据发布

此次荣昌生物发布的RC18(泰它西普)临床研究数据,主要针对的适应症,是系统性红斑狼疮(SLE)。这是一种好发于生育年龄女性的自身免疫系统疾病,我国流行病学调查报告显示,SLE患病率为70/10万人,妇女中比例更高,可达到113/10万人。

值得注意的是,SLE临床表现复杂多样,起病时可以累积皮肤、关节、肾脏等多个脏器损伤,但临床上却鲜有专门针对该适应症进行治疗的药物。

张奉春在新闻发布会中介绍道,目前临床上常用的治疗手段或药物,实际上都不是针对系统性红斑狼疮的药物,而是以一些其他药物例如糖皮质激素、免疫抑制剂等为主,临床疗效不好,且容易出现很多不良反应。在过去数十年时间里,直到2011年美国FDA才批准第一个针对红斑狼疮治疗的药物,即GSK的贝利木单抗,临床用药相当匮乏,迫切需要新的药物上市。

由荣昌生物研发的RC18(泰它西普)则将系统性红斑狼疮作为其目前主要的适应症。本质上来说,这是一种重组人B淋巴细胞因子受体-抗体融合蛋白,且同时针对BlyS和APRIL两个在系统性红斑狼疮发病过程中起关键作用的靶点。

同当前大多数生物药物选择单靶点不同,RC18双靶点的优点显而易见,BlyS和APRIL两个靶点都是B淋巴细胞分化成熟的关键因子,RC18的双靶点有助于帮助机体自身免疫功能更趋向于正常化,但从研发难度上来说,双靶点无疑比单靶点更难。

“它的风险在于,一方面要克服技术上的困难,因为我们要检验药物的质量,要求是很高的;除此之外,双靶点是不是能够成药也是有风险的,安全性和有效性必须同时兼顾。”房健民在接受E药经理人采访时表示,“特别是红斑狼疮这个病非常复杂,双靶点是不是能够真正转化成为临床上的效果需要试验来证明,而这个实验的花费远不是一两百万美金能解决的,是上亿的投入。

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已备好年产百万支的产能

对于生物药来说,生产环节能力是否齐备,往往也成为影响产品最终走向市场并实现商业化的关键变量。

“对于将来的商业化准备,实际上几年前我们就在准备,实际上做关键临床试验的时候,你的生产工艺、规模跟上市之后的要求是一样的。”房健民透露,早在五年前,荣昌生物已经开始对于初步的商业化生产能力进行探索,“现在我们的生产规模一年已经可以达到一百万支的生产规模。

而接下来的工作计划,房健民表示,一方面是总结SLE关键临床试验结果,且通过有条件上市快速审批途径申报中国新药注册。而另一方面,则是进一步完成RC18的确证性临床实验,并且这项实验已经在进行过程中。

除此之外,荣昌生物还计划尽快启动美国及国际多中心关键临床试验。在适应症的拓展方面,除了目前已经处于研究进展中的系统性红斑狼疮之外,荣昌生物自2011年以后也陆续启动了其他的适应症,目前也均与处于临床过程之中。


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