依维莫司因肺动脉高压风险列入FDA观察名单

核心提示:

GW制药是一家专注于从其拥有知识产权的大麻素产品平台发现、开发及商业化新型治疗药物的生物制药公司,该公司于10月22日称,欧洲药物管理局(EMA)授予其试验药物Epidiolex(大麻二酚或CBD)用于Dravet综合征治疗孤儿药资格,这种疾病是一种罕见、灾难性的药物抵抗型儿童期癫痫

  GW制药Epidiolex治疗Dravet综合征获欧盟孤儿药资格
  GW制药是一家专注于从其拥有知识产权的大麻素产品平台发现、开发及商业化新型治疗药物的生物制药公司,该公司于10月22日称,欧洲药物管理局(EMA)授予其试验药物Epidiolex(大麻二酚或CBD)用于Dravet综合征治疗孤儿药资格,这种疾病是一种罕见、灾难性的药物抵抗型儿童期癫痫

   除了EMA授予的这一孤儿药资格,该公司Epidiolex用于Dravet综合征治疗还获得美国FDA快速通道审评资格,用于Dravet综合征及兰诺克斯综合征(LGS)被授予孤儿药资格。GW正打算为Epidiolex用于Dravet综合征及兰诺克斯综合征治疗启动一项全面临床开发项目,该公司正与美国顶尖的儿科癫痫专家接洽。初步的2/3临床试验定于未来几周启动。……


   Vertex走狗屎运:临床未达主要终点,Kalydeco却获FDA专家委员会肯定
福泰制药(Vertex)近日收获了一个大好消息。尽管囊性纤维化(CF)药物Kalydeco在一项III期临床未达到主要终点,但FDA专家委员会却对该药在携带R117H突变的亚组成人患者群体中的疗效予以了肯定,已建议FDA批准该药。在美国,约有500例携带R117H突变的6岁及以上患者,而Kalydeco的价格高达30万美元/人/年,这意味着如果FDA批准Kalydeco用于该群体,Vertex公司将每年增加1.5亿美元的销售额。……

来源:生物谷

 


   依维莫司因肺动脉高压风险列入FDA观察名单
近日,美国食品药物监督管理局将依维莫司(Zortress,诺华制药)列入不良事件报告系统(FAERS),因为新的安全信息显示该药可有引发肺动脉高压的潜在风险。

   依维莫司通常用于既往肾细胞癌治疗失败后的患者。依维莫司也批准用于预防肾移植后的排斥反应。根据Zortress官方网站的介绍,在相关的临床试验中,高血压作为不良事件的发病率约为30%。

除了将该药列入不良事件报告系统外,FDA并未透露更多信息,并表示将“持续评估该问题,以决定是否有采取监管措施的必要”。FDA所接到的潜在严重风险信号与肺动脉高压有关。

   FDA将该药列入不良事件报告系统并不意味着禁止该药处方使用或患者需要停止使用。一旦相关调查完成,FDA将公布跟进评论。

来源:丁香园

 

   首例患者已进入NormoCort的Ⅲ期SONICS临床试验
Cortendo AB公司8月12日宣布,首例患者已进入Ⅲ期SONICS试验,即“库欣氏综合征中NormoCort的研究”。
一位来自位于马里兰州巴尔的摩市的垂体中心的主要研究员将该名患者纳入试验中。“SONICS试验招募到首例患者是Cortendo的一个里程碑”Theodore R Koziol博士说,“SONICS试验团队继7月在巴塞罗那EU研究者会议中的成功后专注于进一步巩固试验的基础。”
Cortendo成功地完成了在7月17~18日巴塞罗那举行的支持SONICS的欧洲研究者会议。超过35名研究员及研究协调员参加了会议并接受了关于该试验的培训,包括多名来自24家研究所的世界著名库欣氏综合征专家。基于会议积极的反馈,Cortendo进一步获得了信心,NormoCort(COR-003)在未来将会成为库欣氏综合征患者一个重要的治疗选择。
来源:cortendo


   协和发酵麒麟向日本MHLW提交重组人抗凝血酶KW-3357上市许可申请
   日本协和发酵麒麟(Kyowa Hakko Kirin)8月1日宣布,已向日本劳动卫生福利部(MHLW)提交了重组人抗凝血酶(AT)(代号:KW-3357)的上市许可申请(MAA),寻求批准用于先天性AT III缺乏症(CAD)导致的易栓症(Thrombophilia)以及伴有ATIII水平降低的弥散性血管内凝血(DIC)的治疗。
协和发酵麒麟开展了下述III期临床试验,确定了KW-3357的疗效和安全性,并根据这些数据提交了该药的上市许可申请。

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