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今日,百时美施贵宝贫血疗法「注射用罗特西普」在中国获批

来源:admin日期:2022/6/18
  核心提示:

中国国家药监局(NMPA)官网最新公示显示,百时美施贵宝(BMS)旗下新基(Celgene)公司申报的注射用罗特西普(luspatercept)已在中国获批。公开资料显示,罗特西普是一款“first-in-class”红细胞成熟剂,本次在中国获批的适应症为:用于治疗需要定期输注红细胞(RBC)的成人β-地中海贫血患者


β-地中海贫血是一类以贫血为特征的遗传性血液,由β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起。重度β-地中海贫血是一种呈慢性进行性溶血性贫血的罕见疾病。目前,患者依赖于终身输血、祛铁治疗或造血干细胞移植来维持生命,急需新的治疗选择。

罗特西普是一种可溶性融合蛋白,由人免疫球蛋白G1(IgG1)的Fc结构域与活化素受体IIB(ActRIIB)的细胞外结构域融合而成。它能够作为TGF-β的配体陷阱(ligand trap),防止TGF-β激活Smad2/3信号通路,进而促进晚期红细胞的分化和成熟,提高血红蛋白水平

▲罗特西普能增加患者血液中血红蛋白含量,增加成熟红细胞的分化(图片来源:参考资料[3]



根据百时美施贵宝早前发布的新闻稿罗特西普的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖,提高治疗依从性,同时还能规避反复输血引起的潜在风险

目前,罗特西普已在美国、加拿大和欧盟获批用于治疗需要定期输注红细胞的成人β-地中海贫血患者,并在美国和欧盟获批治疗某些血液疾病患者出现的贫血此外,罗特西普用于治疗非输血依赖性β地中海贫血成人患者的补充生物制品许可申请也于日前被FDA授予优先审评资格。

    

2021年2月,中国国家药物监督管理局药物审评中心(CDE)受理了注射用罗特西普的上市申请并以“符合附条件批准的药物”将其纳入优先审评,用于治疗需要定期输注红细胞(RBC)的成人β-地中海贫血患者。


根据百时美施贵宝早前发布的新闻稿,罗特西普在中国的上市申请被纳入优先审评是基于一项名为BELIEVE的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的全球3期临床试验,项研究在15个国家的65个临床试验中心展开。该研究在需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者中,比较了罗特西+最佳支持治疗(BSC)与安慰剂+BSC对的疗效。接受罗特西治疗的患者将随访3年。


BELIEVE临床研究结果显示:

希望注射用罗特西普在中国获批后,能早日来到患者身边,让他们拥有新的治疗选择。



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