今日，百时美施贵宝贫血疗法「注射用罗特西普」在中国获批

来源：admin日期：2022/6/18

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中国国家药监局（NMPA）官网最新公示显示，百时美施贵宝（BMS）旗下新基（Celgene）公司申报的注射用罗特西普（luspatercept）已在中国获批。公开资料显示，罗特西普是一款“first-in-class”红细胞成熟剂，本次在中国获批的适应症为：用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。

β-地中海贫血是一类以贫血为特征的遗传性血液病，由β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起。重度β-地中海贫血是一种呈慢性进行性溶血性贫血的罕见疾病。目前，患者依赖于终身输血、祛铁治疗或造血干细胞移植来维持生命，急需新的治疗选择。

罗特西普是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。它能够作为TGF-β的配体陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期红细胞的分化和成熟，提高血红蛋白水平。

▲罗特西普能增加患者血液中血红蛋白含量，增加成熟红细胞的分化（图片来源：参考资料[3]

根据百时美施贵宝早前发布的新闻稿，罗特西普的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性，同时还能规避反复输血引起的潜在风险。

目前，罗特西普已在美国、加拿大和欧盟获批用于治疗需要定期输注红细胞的成人β-地中海贫血患者，并在美国和欧盟获批治疗某些血液疾病患者出现的贫血。此外，罗特西普用于治疗非输血依赖性β地中海贫血成人患者的补充生物制品许可申请也于日前被FDA授予优先审评资格。

2021年2月，中国国家药物监督管理局药物审评中心（CDE）受理了注射用罗特西普的上市申请，并以“符合附条件批准的药物”将其纳入优先审评，用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。

根据百时美施贵宝早前发布的新闻稿，罗特西普在中国的上市申请被纳入优先审评是基于一项名为BELIEVE的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的全球3期临床试验，这项研究在15个国家的65个临床试验中心展开。该研究在需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者中，比较了罗特西普+最佳支持治疗（BSC）与安慰剂+BSC对的疗效。接受罗特西普治疗的患者将随访3年。