北海康成合作伙伴Mirum治疗ALGS新药申请（NDA）获美国FDA批准

• 日期：2021/10/1
• 来源：北海康成

 中国北京，2021年 9月30日 ——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）的合作伙伴Mirum制药有限公司（纳斯达克：MIRM，以下简称“Mirum”）今日宣布, 美国食品药物监督管理局 （FDA）已批准 LIRVMARLI TM (Maralixibat) 口服溶液，用于治疗一岁及以上的Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。LIRVMARLI TM是一种最低限度吸收的回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂，阻断胆汁酸肠肝循环，降低肝内和循环胆汁酸水平，从而减少由此介导的肝脏损伤。LIRVMARLI TM是目前 FDA 批准的第一种也是唯一一种治疗这种罕见肝病的药物。严重的胆汁淤积性瘙痒的患者有可能需要进行肝移植。LIRVMARLI TM 现在可用于处方用药。同时，Mirum 获得了罕见的儿科疾病优先审查凭证。

 

LIRVMARLI TM是一种口服药物，除了 ALGS，目前对其用于治疗多种胆汁淤积性肝病进行的临床评估进入后期阶段，包括进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA），且在此两种疾病中的治疗均被授予突破性治疗及罕见病创新药认定。Mirum 已经启动其用于治疗胆道闭锁（BA）的全球2b期临床研究（EMBARK）。

 

2021年4月29日，北海康成和Mirum 签订了Maralixibat 在大中华区开发和商业化独家许可协议。根据协议条款，北海康成已获得在大中华区针对ALGS， PFIC和BA开发和商业化Maralixibat的独家授权。

Mirum 制药有限公司是一家生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗危重肝病的新疗法的后期管线。Mirum开发的主要候选产品Maralixibat是一种口服药物，用于治疗Alagille综合症（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）和胆管闭锁。FDA已批准了Mirum 的Maralixibat用于治疗ALGS患者胆汁淤积瘙痒症的新药申请。此外， Maralixibat用于治疗ALGS患者胆汁淤积性肝病的上市许可申请也已被欧洲药物管理局接受。Mirum同时还在开发Volixibat，这也是一种口服ASBT抑制剂，用于治疗原发性硬化性胆管炎、妊娠肝内胆汁淤积症和原发性胆汁性胆管炎。欲了解更多信息，请访问MirumPharma.com.

 

为了扩大其胆汁淤积性肝病管线，Mirum从Vivet Therapeutics取得了独家选择权，在临床前评估和新药临床申请（IND）支持研究之后，将进一步开发和商业化VTX-803和VTX-802基因治疗项目（分别用于治疗PFIC3和PFIC2）。

 

北海康成制药有限公司是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

 

北海康成目前拥有13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包括针对治疗亨特综合征 (MPS II) 和其他溶酶体贮积症 (LSD)、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和胆道闭锁（BA)，以及胶质母细胞瘤 (GBM)。

 

北海康成战略性的将全球合作与内部研究相结合，以建立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院(UMass) 和 LogicBio等。