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2020年中国罕见病大会分会场:罕见病药物的患者可及

来源:罕见病新进展日期:2020-10-26
  核心提示:2020年中国罕见病大会分会场:罕见病药物的患者可及

生命至上•携手同行:2020年中国罕见病大会正式召开2020年10月24~25日,由中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会共同举办,北京协和医院承办的“2020年中国罕见病大会”盛大召开。在开幕式的当天下午,召开了大会的“罕见病药物的患者可及”分会场会议,那么,在会议上专家们又发表了哪些真知灼见,这些建议可能为我们罕见病药物的患者可及带来哪些促进作用?【罕见病新进展】亲临大会开幕式现场,为您带来一手会议资料。

主题报告

罕见病患者生存质量研究-药物可及性现状
讲者:国家卫生健康委卫生发展研究中心
段承阿鑫


讲者从罕见病的定义切入之后,指出罕见病离我们每个人并不遥远,只要有生命的传承就有发生罕见病的可能,关注罕见病,就是关注我们的未来。
为此,针对罕见病,他们进行了系列的罕见病生存质量研究,并建立了“中国国家罕见病注册登记系统”,其核心目的是倡导“罕见,但平等”的罕见病患者生存质量理念。针对现有的研究结果,讲者进行了四项建议:其一,早诊早治是罕见病防治的最佳途径;其二,社会成员给予患者生活、医疗、心理等多方面的支持;其三,应支持政府制定研发激励政策;其四,建立行之有效的付费机制。开展实施了诸如此类建议方能进一步提高罕见病患者的生存质量。

段承阿鑫


政府引导下的罕见病用药可及性探索
讲者:北京大学史录文主任


史主任对现有的罕见病保障体系所存在的问题进行了分析,指出罕见病保障体系的新模式应该是“政府引导、多方参与,第三方独立运行”。该模式的优势是可以整体提高罕见病患者的保障水平,减轻医保资金的压力并调动社会各方面力量,优化资源的整合。其中,政府引导的内容主要包括:药物研发、审评审批、供应保障、配备使用、筹资体系等。此外,还要引导医疗机构、科研机构、相关企业等,对大众进行知识科普,并建立中国罕见病知识库,进行多元化的罕见病宣传。

史录文主任


当罕见病遇上医疗特区博鳌乐城
讲者:博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局
刘哲峰副局长

在分享开始,刘哲峰副局长对乐城国际医疗先行区成立的背景和未来发展进行了讲解,指出乐城的定位是以医疗旅游服务、低碳生态社区和国际组织聚集区为主要内容的国家级试验区,积极探路打造医疗健康开放新高地。在2020年4月10日,建立了罕见病中心,该中心成为博鳌乐城“三地六中心”战略发展定位中的关键一环。
乐城设立之后,亮点主要包括:其一,政策效果初步显现,初步形成医疗“特区”;亮点二,特许药械突破100例,含有48种罕见病药;其三,国内唯一真实世界数据应用的“先行区”;其四,建立特需药械追溯平台,确保用药数据安全;其五,提高审批速度,确保患者及时用药;其六,加快医学教育科研交流基地建设;其七,推进医疗卫生“极简审批改革”;其八,打造国际新药械交流展示平台;其九,首个全球同步应用特许药物获批离园使用;其十,乐城全球特药险;其十一,智慧乐城三件套。

刘哲峰主任


罕见病患者药物可及性的国际经验分享
讲者:大连医科大学袁妮教授

袁妮教授指出罕见病患者药物可及的核心问题是可获得性,可及性(可利用性、可支付性、可负担性),药物合理使用。
罕见病患者药物可及性的国际经验主要包括:其一,立法,这也是罕见病药物的可获得最直接最有效的方案,现在美国、欧盟、澳大利亚、日本,均已建立了相应的罕见病法律条文;其二,政府提供基金资助与资讯帮助;其三,加快罕见病药物的评审并减免评审费用,如今在欧洲、北美洲已经进行了罕见病评审的倾斜政策;其四,给予市场垄断权及税收优惠。

袁妮教授


中国罕见病用药医疗保障探索——医保基金影响分析研究
讲者:北京罕见病诊疗与保障学会刘军帅副会长

刘军帅副会长分享了中国罕见病用药医疗保障探索——医保基金影响分析研究的初步结果,指出已经国内上市并且纳入医保的药物在2021年的医保基金支付中,经过测算约79.63%的适应证年医保支付金额小于5千万;约16.67%的适应证年医保支付金额为5千万~5亿;年医保支付金额超过5亿和10亿的适应证各有1个。已经上市未纳入医保的26种药物,年费用小于30万的为14种,占据大多数。
经过与国际上进行罕见病医保支付的国家和地区比较,研究结论是,我国罕见病药物医保基金支出占比低于欧美国家和中国台湾地区,我国罕见病药物医保支出规模相对可控。

刘军帅副会长


罕见病药物的临床综合评价
讲者:北京协和医院药剂科张波主任


张波主任指出,根据中国药物综合评价指南,需要从药物质量、有效性、经济学、信息服务、应用、临床价值、顺应性、药物动力学(PK)、安全性共九个维度进行评价,这亦是国家基本药物目录、医保目录、招标采购目录、处方集等的制定标准和评估依据。
我国罕见病药物的临床综合评价结论主要包括:其一,药物可及性仍需提高;其二,罕见病药物有效性/安全性评价难;其三,罕见病药物费用差异大,少数极昂贵。
多准则决策分析框架(MCDA)是罕见病用药的评价方法之一,可弥补卫生技术评估(HTA)的不足。罕见病的药物评价应该多方参与,综合考虑药物临床价值,疾病特点和公共卫生的影响因素。应该加强国家协作网/注册登记等技术支撑体系建设,进行政策研究,健全支付方式,使罕见病患者可治疗、可管理,有药用、能负担。

张波主任


罕见病患者医药费用及其影响因素研究
讲者:北京大学医学部陶立波研究员

陶立波研究员结合了罕见病患者人群少,医药产品容量有限,导致大部分罕见病诊疗技术种类少、价格高等背景,分享了基于中国北方某地区的医保数据率进行的罕见病医保费用水平及其影响因素的研究。
研究结果显示,患者的次均住院费用为2~4万,次均门诊费用为数百元;3种罕见病的医药费用差异并不明显,其中血友病的费用高于其他患者;总体而言,城镇职工医保者的医药费用水平高于城乡居民医保者,提示不同医疗保障水平对患者卫生服务利用的影响。

陶立波研究员


雷帕霉素老药新用
讲者:北京协和医院呼吸与危重症医学
徐凯峰主任医师

徐凯峰主任医师指出,雷帕霉素是一个神奇的老药,雷帕霉素的靶蛋白具备广泛的作用。自发现以来,其首先被应用于肾移植后的抗排异,随后应用于心脏药物涂层支架。
雷帕霉素老药新用的故事源于结节性硬化症和淋巴管肌瘤病的研究。老药新用之所以有用,这是因为药物研发策略从疾病转向了基于表型组/基因组/关键信号通路的研发策略。老药新用十分重要的原因在于新药研发出现了瓶颈,费用高昂,管线减少,但是,很多老药已经过了专利保护期,价格低廉,安全性已经得到充分认证,研发周期短,因此,老药新用迫在眉睫,需要政策支持。当然,老药新用存在着理想和现实的距离,企业研发意愿低,国家需要大力支持,不过在罕见病领域尚缺乏一系列的有效治疗药物,所以,老药新用能以罕见病为切入点进行。

徐凯峰主任医师

 


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