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海芮思®上市会:终于等到你,海芮思®终解黏多糖贮积症Ⅱ型治疗难题!

来源:肿瘤咨询日期:2020-10-25
  核心提示:海芮思®上市会:终于等到你,海芮思®终解黏多糖贮积症Ⅱ型治疗难题!

会议时间:2020年10月25日13:20~14:00
2020年9月2日,北海康成(CANbridge Pharmaceuticals)旗下治疗黏多糖贮积症Ⅱ型(MPSⅡ)的海芮思®(艾度硫酸酯酶β注射液)获得中国国家药物监督管理局(NMPA)上市批准,成为国内首个黏多糖贮积症II型酶替代疗法。2020年10月25日,海芮思®上市会议将在北京香格里拉大酒店新阁大宴会厅B举行,这意味着海芮思®将进入商业化阶段,国内MPSII患者的用药梦想更进一步。届时,中国罕见病联盟李林康执行理事长、上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授、中华医学会儿科学会分会副主任委员罗小平教授、北京正宇粘多糖罕见病关爱中心郑芋主任和患者代表、北京病痛挑战公益基金会创始人王奕鸥秘书长、北海康成制药有限公司董事长及首席执行官薛群博士将出席会议,共同庆祝海芮思®荣耀上市,分享海芮思®临床价值对患者带来的生存获益,并举行海芮思®上市启动仪式和MPS六分钟步行挑战收官仪式,共同见证这一里程碑式的时刻。这里,我们为您带来部分精彩剧透。

大会日程

 

会议时间:2020年10月25日13:20~14:00
2020年9月2日,北海康成(CANbridge Pharmaceuticals)旗下治疗黏多糖贮积症Ⅱ型(MPSⅡ)的海芮思®(艾度硫酸酯酶β注射液)获得中国国家药物监督管理局(NMPA)上市批准,成为国内首个黏多糖贮积症II型酶替代疗法。2020年10月25日,海芮思®上市会议将在北京香格里拉大酒店新阁大宴会厅B举行,这意味着海芮思®将进入商业化阶段,国内MPSII患者的用药梦想更进一步。届时,中国罕见病联盟李林康执行理事长、上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授、中华医学会儿科学会分会副主任委员罗小平教授、北京正宇粘多糖罕见病关爱中心郑芋主任和患者代表、北京病痛挑战公益基金会创始人王奕鸥秘书长、北海康成制药有限公司董事长及首席执行官薛群博士将出席会议,共同庆祝海芮思®荣耀上市,分享海芮思®临床价值对患者带来的生存获益,并举行海芮思®上市启动仪式和MPS六分钟步行挑战收官仪式,共同见证这一里程碑式的时刻。这里,我们为您带来部分精彩剧透。

大会日程


一、患者代表分享经验
会议开场由郑芋主任带领患者代表讲述黏宝宝的心声、面临的疾病挑战和对未来的期望。MPSⅡ是一种罕见的、渐进的并会严重危及生命的X连锁隐性遗传病,由溶酶体艾度糖-2-硫酸酯酶(IDS)缺失或缺乏,糖胺聚糖(GAGs)在体内积聚引起,可累及多器##官系统,常见症状包括面容粗陋、爪形手、关节受限、疝气、脏肿大、瓣膜病等,严重者中位死亡年龄不足15年,并严重影响患者的生活质量[1],[2]。患上这种疾病会为生活带来哪些痛苦?从出生起即饱受病魔困扰,到底会经历哪些心路历程?患者代表将现身说法讲述他们的故事,让我们走进他们的世界。

二、海芮思®上市会启动仪式
海芮思®已经获得NMPA上市批准,成为国内首个且唯一的全球新一代治疗MPSⅡ的酶替代疗法(ERT)。李林执行理事长、李定国教授、罗小平教授、王奕鸥秘书长、郑芋主任和患者代表、薛群博士将一起参与海芮思®上市庆典,共贺这一罕见病领域的重要时刻。

三、MPS 6分钟步行挑战收官仪式
我们习以为常的六分钟步行,是黏宝宝们渴望实现的梦想。六分钟步行试验(6-MWT)是黏多糖贮积症药物治疗重点观察指标,评价干预治疗对患者的疗效,测量患者的功能状态和疾病进展。六分钟步行挑战的发起是为了提高社会公众对于MPS的疾病认知。10月25日,六分钟步行挑战收官日,请听王奕鸥女士,郑芋女士和薛群博士怎么说。

四、领导致辞
李林康执行理事长致辞,讲述我国罕见病领域的发展和现状,海芮思®上市对于领域的重要意义。

五、海芮思®临床研究数据解读
海芮思®目前已经在全球11个国家得到应用。其在广泛人群和中国人群中的长期疗效和安全性获得证实[3]。同时在六岁以下儿童中同样证实安全有效[4]。更多临床研究数据,期待罗小平教授详细解读,让我们深入了解这个MPSⅡ治疗领域的“全球新一代酶替代疗法”。

欢迎参会,不见不散
海芮思®可显著降低MPS Ⅱ患者的尿糖胺聚糖(uGAGs)水平,显著改善6分钟步行测试距离(6-MWT)[5],其获批上市将彻底改变我国MPSⅡ患者无药可治的困境,开创了MPSⅡ的治疗新纪元。欢迎广大医务工作者关注会议,2020年10月25日13:20~14:00,我们不见不散!


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