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广州科学家首获亨廷顿舞蹈症转基因猪模型 将推动“舞蹈病”药物研发进程

来源:广州日报日期:2010-9-24
  核心提示:广州科学家首获亨廷顿舞蹈症转基因猪模型 将推动“舞蹈病”药物研发进程  有一种病,患者一发病就“手舞足蹈”,并会在经受10~15年这种病痛的折磨后死去,更可怕的是,这种病会代代相传。

有一种病,患者一发病就“手舞足蹈”,并会在经受10~15年这种病痛的折磨后死去,更可怕的是,这种病会代代相传。它的医学名称叫亨廷顿舞蹈症,俗称“舞蹈病”,在医学界属“不治之症”。

如今,“舞蹈病”患者终于看到了一线希望。由中科院广州生物医药与健康研究院研究员、华南干细胞与再生医学研究所副所长赖良学博士领衔的科研团队与美国爱默瑞大学教授李晓江、南方医科大学教授顾为望合作,成功获得了人类亨廷顿舞蹈症的转基因猪模型,并首次在转基因猪大脑中发现与人类亨廷顿舞蹈症患者脑中类似的神经细胞凋亡现象。这是该领域里一次世界性的突破。该研究成果近日在国际权威杂志《Human Molecular Genetics》(《人类分子遗传学》)上发表。

“我们最大的成功是让猪患上了亨廷顿舞蹈症,让医药研发者有了可以不断反复试验的模型,从而推动治疗这种病的药物研发进程。”赖良学表示。
亨廷顿舞蹈症:

公认“无解”广州也有病例

亨廷顿舞蹈症(Huntington chorea)是一种缓慢起病的遗传性神经退化疾病。由于控制运动的神经元发生病变,导致动作不能控制。“被医学界公认为‘无解’,在世界范围内都被定为‘不治之症’。”

“亨廷顿舞蹈症是手甩脚甩,像在跳舞。”赖良学解释,“发病年龄一般在35~45岁之间,一般在发病10~15年后便会死亡。白种人最容易得这种病,发病率是万分之七。中国人也有一定的发病人群,但具体数目还没有统计。这种病有遗传性。”

成果:医药研究有了可反复试验的模型
赖良学说,由于亨廷顿舞蹈症在白种人发病率较高,西方人对这种病的研究投入非常大。

“目前,研究这种病最重要的难关之一是‘造’出这种病来,并在大动物上做出模型,让研究者能够反复观察这种病的症状和发病机制,并进行治疗药物和手段的试验。”他说,此前国际上其他科学家曾试图建立亨廷顿舞蹈病的大动物模型,均未成功。

赖良学回国后,就和他领衔的研究团队投入了建立亨廷顿舞蹈病的猪模型的研究。目前,他们已成功获得6头亨廷顿舞蹈症转基因猪。
“通俗地解释,我们最大的成功是让猪患上了亨廷顿舞蹈症,让医药研究者有了可以不断反复试验的模型,从而推动了治疗这种病的药物的研发进程。”赖良学说,他们下一个目标就是培育发病机制跟人类更接近的猴模型。
至于患者离受惠于这一研究成果还有多远,赖良学说,那还要看医药研究者利用这个猪模型的研发进度。“目前,已经有美国的一些研究机构对这个模型感兴趣了。”

贡献:为建立老年痴呆症和帕金森病大动物模型提供技术基础

赖良学说,这一研究成果的意义还在于,证明了神经性疾病都可以在猪身上做试验。“关于这类疾病的疫苗、药物都可以在猪身上试验。否则,即使研发出了药物,也不知在什么动物身上来试验。”
此外,亨廷顿舞蹈病猪模型的建立,也为建立老年痴呆症和帕金森病大动物模型提供了技术基础。

“舞蹈病是单基因控制的,”赖良学说,“老年痴呆症和帕金森病是多基因控制的,因而相对来说,建立猪模型会比较难,但两者在技术上是平行的,我们还是可以用同样的办法来建立老年痴呆症和帕金森病的猪模型。”
接下来,赖良学和他的团队将做老年痴呆症和帕金森病的猪模型。“如果成功,意义会更大,因为这两类病症的患病人群更多。”

成都一家族
9人死于此病

据2010年1月27日的《成都商报》报道,川大华西医院神经外科,一名32岁的女子患上了亨廷顿舞蹈病。2006年起,她走路时的摇动幅度很大,经常往前走一步退两步。去年初,她的“舞蹈”幅度变得更大,完全不能自行走路,只有靠人扶着走。由于舌头不停搅动,只能吞下少量的稀饭、米汤和蛋花等。
这种致命舞蹈病已经夺取了她们家族两代共9条命。10年前,该女子的母亲因同样症状去世;25年前,她的外公也是因同样的症状去世;她母亲和外公这两代人,整个家族共有23个成员,其中已有9人死于此病,还有3人病重。如今第三代又“起舞”了。(记者黄蓉芳 通讯员李洁尉)

 


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